RNAi的科學
Sirnaomics 正利用人體自然機制的核糖核酸干擾(RNAi)反應,並致力於開發針對重大疾病的蛋白質療法。
RNAi療法使用短雙鏈RNA,即雙鏈RNA寡核苷酸、小分子干擾核糖核酸(siRNA)或單鏈RNA寡核苷酸以抑制致病蛋白質。siRNA物質被包裹於組氨酸-賴氨酸多肽(HKP)中,以確保其完整地到達體內目標群組織。一旦傳遞到相關組織或細胞,siRNA就會被釋放並啟動細胞內酶複合物,即RNA誘導沉默複合物。通過這個過程,將切割基因中mRNA使其「沉默」(即阻止其生長與繁殖)。
除了雙靶向協同效應以外,RNAi療法的作用是防止致病蛋白質於體內繁殖,而非中和現有疾病。此外,RNAi療法開發時間較其他于小分子或抗體藥物等傳統開發方法更短。故此,RNAi療法更快捷的發展以及更具潛力的早期治療,將改善癌症和纖維化疾病患者的生活,提供更多的治癒希望。