研究與開發
Sirnaomics通過內部開發創新的候選產品及新穎的RNAi、mRNA的遞送平台，建立了強大的生物療法產品管線，成為首
家在腫瘤學領域取得RNAi療法積極Ⅱ a期臨床結果的公司。
在中美兩國，我們至少有16種候選產品處於臨床前階段及Ⅱ期臨床試驗。其產品適用於廣泛的適應症領域，從腫瘤及纖維化
疾病，到心臟代謝、病毒性疾病和肝臟疾病。
我們專注于開發新型RNA療法遞送平台，包括：
- 用於RNAi療法全身及局部給藥的PNP遞送平台；
- 用於RNAi療法全身給藥到肝細胞的GalNAc RNAi遞送平台；
- 用於改善siRNA的遞送和釋放到肝細胞的PDOV平台；
- 用於mRNA療法及其疫苗的PLNP遞送平台。
藥物遞送系統
Sirnaomics創新的RNA遞送平台使我們有別於其他藥物研發公司。眾所周知，遞送平台在將RNA療法完整地遞送至所需細胞至關重要。我們專有的PNP遞送平台和新型的GalNAc遞送平台相較于傳統的遞送平台更具優勢。
Sirnaomics的多肽納米顆粒 (PNP) 遞送平台
我們專有的PNP遞送平台可以通過局部或全身給藥的方式將siRNA和mRNA遞送至細胞。我們處於腫瘤學領域IIb期的核心產品STP705研究的成功證實了我們的PNP遞送平台的有效性，確保我們有能力加速開發其他使用PNP遞送平台的產品。
我們專有的PNP遞送平台不僅有效地提升了細胞吸收和內體釋放的遞送效率，且其可以攜帶一個以上的siRNA短段，可同時沉默多個靶基因。與此同時，PNP遞送平台可以在細胞內進行生物降解，具有更低的毒性。
Sirnaomics的GalNAc-RNAi 遞送平台
我們的新型GalNAc-RNAi遞送平台，GalAhead™和PDoV-GalNAc，能夠針對性地遞送到肝臟肝細胞，具有增強的內體逃逸特性和siRNA雙靶向設計。GalAhead™和PDoV-GalNAc依靠肽結合物和獨特的RNA結構，能夠同時靶向一個或多個基因。相較于傳統的GalNAc-RNAi遞送平台，我們的專利配方提高了細胞的吸收率，實現了多基因靶向，並提供了更高的效率。