專注於應用核酸干擾技術(RNAi)進行新藥創制的國際生物制藥企業 - 聖諾制藥(Sirnaomics)今天宣佈，該公司應用小干擾核酸(siRNA)候選藥STP707通過系統給藥的 I期臨床IND申報，由美國食品藥品監督管理局(FDA)獲准"可實施臨床研究"，並啟動針對晚期多種實體腫瘤患者的臨床試驗。

此項題為【評價STP707對難治性晚期/轉移性或無法手術切除的實體瘤患者靜脈給藥安全性、耐受性、藥代動力學和抗腫瘤活性的多中心、開放、劑量爬坡和劑量擴展I期研究】的臨床試驗，即將啟動臨床受試者招募。

聖諾制藥的這一主導候選藥物STP707，是一款同時具有抗腫瘤與抗纖維化作用的小干擾核酸(siRNA)藥物。它利用其雙靶向抑制特性和優化的多肽納米顆粒(HKP+H)遞送系統，通過靜脈給藥直接靶向實體腫瘤和轉移腫瘤病灶。TGF-β1和 COX-2的高表達已經被充分確認具有對腫瘤發生和發展的關鍵調節作用。因此，這兩個基因的表達被認為是用於多類腫瘤治療的最佳藥物抑制靶點組合。早期的臨床前研究表明，在腫瘤微環境中同時敲低TGF-β1和 COX-2這兩個靶點,可以有效地誘導活性T細胞浸潤。一項更為深入的研究表明，STP707和PD-L1單抗的聯用治療可在小鼠原位肝腫瘤模型中展示出顯著的抗腫瘤協同作用。因此，STP707單藥或者與免疫檢查點抑制劑聯用很有可能為多個腫瘤治療提供一個更為有效的治療手段。

聖諾制藥創始人、總裁兼首席執行官陸陽博士指出："聖諾制藥首個用於腫瘤治療的靜脈給藥製劑STP707的IND申報獲得美國FDA批准，是我們為滿足臨床急需而研發創制新型核酸干擾藥物進程中的又一重大里程碑。基於臨床前抗腫瘤核酸干擾藥物創制的經驗，聖諾制藥的靶點選擇和系統給藥遞送可以支持新型抗腫瘤藥物的高成功率。這一假設已在我們的臨床和臨床前研究中得到初步驗證。目前，聖諾制藥在應用核酸干擾創新藥治療腫瘤領域處於業內領先地位。"

聖諾制藥的首席醫療官Michael Molyneaux醫學博士評論道："這項IND申報獲准對聖諾來說是一個重要突破。這使我們得以通過靜脈注射來擴大我們的治療範圍，提供了更多的機會來研究應對臨床急需攻克的危重疾病。期望我們嚴格的腫瘤治療‘一攬子’臨床研究設計能夠使我們更為深入地瞭解STP707對多種實體腫瘤類型的影響。在之前的IND臨床前研究階段中，我們已觀察到STP707 在多種腫瘤類型中出色的安全性以及非常好的療效。”

關於【STP707】

STP707分別由靶向TGF-β1和COX-2 mRNA的兩個小干擾核酸(siRNAs)組成，並與專有的組氨酸-賴氨酸共聚肽(HKP+H) 配製成納米顆粒製劑。每個單獨的siRNA都具備抑制相應靶點mRNA表達的能力，並可將這兩個siRNA聯合使用而產生協同效應。TGF-β1和COX-2的過度表達在腫瘤形成中起著關鍵的調節作用。在STP707的臨床前非人靈長類研究中，靜脈注射給藥後可觀察到包括肝臟和肺等器官中的TGF-β1和COX-2基因表達被敲低。此外，在臨床前諸多動物模型實驗中，STP707顯示出對多種實體腫瘤類型的抗腫瘤活性。而TGF-β1在腫瘤微環境中的過度表達與T細胞功能耗竭有關，所以通過減少腫瘤微環境中的TGF-β1的作用，可以更有利於活性T細胞滲透到腫瘤微環境中。

聖諾制藥

聖諾制藥(Sirnaomics)是一家擁有多個臨床研究專案的核酸新藥創制領軍企業。總部位於美國馬里蘭州，在中國蘇州、廣州和香港設有分公司，在北京、波士頓和洛杉磯設立有職能辦公室。公司的使命是開發新藥療法，減輕病患痛苦，增進人類健康，並在高需求醫療領域推進患者治療。公司的宗旨是：創新引領、全球視野、重視病患。高層管理團隊的成員在美國和中國的生物制藥行業、臨床開發、金融和商業管理方面有著豐富的綜合經驗。公司得到機構投資者和企業合作夥伴的支持。聖諾制藥擁有國際領先的核酸藥物導入技術和新藥創制及產業化平臺，並具有堅實的知識產權組合和豐富的產品線。聖諾制藥目前重點治療領域包括腫瘤、病毒感染、纖維化和代謝疾病。