專注於運用核酸干擾(RNAi)技術研發創制新藥的聖諾制藥公司今天宣佈，美國食品與藥物管理局(FDA)孤兒藥產品開發部門將聖諾領先的治療藥物STP705指定為孤兒藥候選藥物，用於治療肝細胞癌(HCC)。這是該公司繼治療原發性硬化性膽管炎藥物和膽管癌藥物之後的第三個此類候選藥物。

聖諾公司的主要候選藥物STP705是一種小干擾核酸(siRNA)治療劑，它利用公司專有的雙重靶向抑制特性和多肽納米顆粒(PNP)強化導入作用，直接敲低TGF-β1和COX-2基因的表達。聖諾已向美國FDA和中國CFDA申報了針對新的非黑素瘤皮膚癌(NMSC)、膽管癌(CCA)和減少增生性性瘢痕(HTS)的臨床新藥研究(IND)。

聖諾總裁兼首席執行官陸陽博士表示：“我們非常高興又達到一個頗具意義的里程碑，我們的領先產品獲批令人興奮，該候選藥物針對HCC治療有巨大的病患需求。STP705作為治療肝癌的孤兒藥認定，是我們迄今為止獲得的第三次孤兒藥認定。這一認定進一步鞏固了我們的長期戰略，充分體現了我們的創新藥物通過努力在美國獲批後進入中國大市場的優勢。”

“獲得肝細胞癌孤兒藥認定是聖諾公司邁出的非常重要的一步。它為我們能夠在目前尚無有效療法的毀滅性腫瘤疾病中開發出STP705療法打通了途徑。” 聖諾首席醫學官Michael Molyneaux博士說。“該孤兒藥的認定符合我們公司的使命，即為減輕人類痛苦和針對具有高度未滿足的臨床需求而努力。預計我們的肝癌臨床研究工作將於2020年下半年全面開展。”

關於STP705 (科特拉尼注射劑)

聖諾制藥的領先候選產品STP705(科特拉尼注射劑)是一種RNAi治療藥物，它利用雙靶向抑制特性和多肽納米顆粒(PNP)優化載體系統，直接敲低TGF-β1和COX-2的基因表達。該候選藥物已獲得美國FDA和中國NMPA的多項IND臨床試驗批准，可用於治療膽管癌、非黑色素瘤皮膚癌和增生性疤痕等。其治療非黑色素瘤皮膚癌專案正在美國進行二期臨床實驗。STP705還獲得了美國FDA授予的治療膽管癌和原發性硬化性膽管炎的罕見病藥物資格。在一系列的臨床前研究中，STP705單藥被證實可顯著改善免疫T細胞在肝腫瘤(HCC)中的浸潤，同時也提高了PD-L1抗體在肝癌動物模型中的療效。這種效應被認為除了可作用於PD-1/PD-L1通路，還可能會提高其他免疫檢查點抑制劑的療效。

關於肝細胞癌 (HCC)

肝細胞癌(HCC)是最常見的成人原發性肝癌類型，也是肝硬化患者最常見的死亡原因。它發生在慢性肝炎的環境中，並與慢性病毒性肝炎感染(乙型或丙型肝炎)或接觸毒素(如酒精或黃麯黴毒素)最密切相關。某些疾病，例如血色素沉著病和α1-抗胰蛋白酶缺乏症，顯著增加了發生HCC的風險。代謝綜合症和NASH也愈來愈被認為是HCC的危險因素。儘管HCC被美國FDA指定為孤兒藥適應症，但每年在全球大約有84萬人被診斷出患有原發性肝癌，其中約有50萬人在中國。大量文獻直接將TGF-β1的高水準表達與肝上皮向間質轉化(EMT)和腫瘤發生聯繫起來。抑制COX-2能夠逆轉對HCC的化學藥物治療的耐藥性，並且還可以增加腫瘤內的CD4 + T細胞。

聖諾制藥是一家註冊於美國特拉華州，總部位於美國馬里蘭州蓋瑟斯堡市，在中國蘇州和廣州設有分公司的核酸新藥創制的領軍企業。公司的使命是開發創新療法，減輕病患痛苦，增進人類健康，並在高未滿足醫療需求領域推進患者護理。公司的宗旨是：創新引領，全球視野，病患第一。高層管理團隊的成員在美國和中國的生物制藥行業、金融、臨床和商業管理方面有著豐富的綜合經驗。該公司的資金來自機構投資者、企業合作夥伴和基金支持。聖諾制藥擁有國際領先的核酸藥物導入技術和新藥創制及產業化平臺，並具有堅實的知識產權組合和豐富的產品線。重點治療領域包括腫瘤和纖維化疾病的治療。

聖諾制藥公司(Sirnaomics)目前正在與中美兩地科學家共同合作，創制核酸干擾抗2019-nCov病毒抑制劑、用於治療新型冠狀病毒肺炎。

欲瞭解更多資訊請訪問公司網站 ：www.sirnaomics.com