國家新藥創制重大專項品種之一的核酸干擾創新藥科特拉尼(研發代碼：STP705)，近期獲得國家食品藥品監督管理總局(CFDA)正式批准進入臨床試驗。科特拉尼是由國家“千人計畫”特聘專家陸陽博士領軍的創新創業團隊自主研發創制、與廣州市香雪制藥股份有限公司(廣州香雪)產業化合作的“全球新” (First-in-Class) 化藥品種，通過廣東省食品藥品監督管理局逐級申報，在審評過程中被列入國家重大專項特殊審評程式無色通道。這項批准，標誌著我國自主創新的核酸干擾藥物實現了臨床試驗“零的突破”。

 

 

廣州納泰生物醫藥技術有限公司作為國家新藥創制重大專項的參與單位以及專門負責科特拉尼導入系統研發和藥品製劑生產的單位，負責制劑開發製備，為這項"里程碑"式的成果作出重要貢獻。應該強調的是，作為中國首例自主創新的核酸干擾藥物得以臨床試驗(IND)批准，是與廣州市和廣州開發區吸引高端科技人才極其創業團隊的政策和鼓勵創業創新的大環境分不開的。而通過上市制藥企業香雪制藥與海歸創新創業團隊合作推動創新藥的產業化進程，更是取得此項創新藥取得重大里程碑進步的關鍵。

 

 

 

 

核酸干擾自2006年獲得諾貝爾醫學和生理學獎以來，已成為國際上眾多科學團隊和制藥企業競相尋求新藥創制的利器，已有20多個新藥品種和40多個臨床試驗在緊鑼密鼓地推進。而在我國，雖然也有一定的工作基礎和投入，但在科特拉尼的臨床試驗批准之前，還沒有自主創新的核酸干擾藥物進入臨床。這其中既有創新藥研發的成熟程度問題，也有和監管部門溝通以及缺乏相應法規等原因。科特拉尼的研製和選擇以皮膚增生性瘢痕預防和治療的適應症作為突破口，通過1.1類化藥向CFDA申報臨床批文，以扎實的臨床前藥學、藥效學和藥物安全評價為基礎，開拓了和監管部門共同推進核酸干擾新藥創制在中國推進的嶄新途徑。這是我國首個自主研發並具有核心知識產權保護的創新核酸干擾藥物，無論是對參與專案的企業本身，還是對我國創新藥物監管制度的創新和產業化的完善，都具有舉足輕重的意義。

 

 

對這一突破性的進展，廣州納泰的董事長、科特拉尼的發明人和專案負責人陸陽博士表示：“目前全球已經有二十多個處於不同臨床研究階段的核酸干擾創新藥物，有些藥物將會在近期獲批上市。注射用科特拉尼獲得中國臨床研究的批文，代表著我國核酸干擾藥物產業化進入一個新階段，同時也是我們整個創業團隊長期以來堅持創新、不斷努力的結果，並突顯出了CFDA在創新藥物監管方面的創新和突破。”

 

 

核酸干擾藥物有效成藥的關鍵是體內導入系統的作用和能力。在前期大量研發的工作基礎上，廣州納泰在賴組氨酸多肽聚合物的分析純化，工業生產，製劑放大的工作中起到至關重要的作用。實際上，"注射用科特拉尼"用於治療增生性瘢痕的臨床申請，早在2014年10月就通過廣東省藥監局提交給了CFDA，並在2015年5月獲得國家衛計委推薦而進入特殊審評通道。"我們非常高興科特拉尼能夠獲得批文，在中國開展臨床研究，這也是我們長期堅持創新藥物開發的重大收穫," 廣州納泰總經理姬建軍先生表示。"我們已經建立的核酸干擾藥物製劑和納米導入系統平臺，不僅為科特拉尼提供了規模化生產的保證，而且為今後一系列核酸干擾創新藥的產業化提供了完備充分的生產條件。我們將儘快開展相關的人體安全性和有效性評價，爭取在這一領域趕上發達國家。”

 

 

 

 

對於隨後即將開始的臨床研究，陸陽博士團隊將聯合香雪制藥，與國內多家頂級的臨床研究CRO和三甲醫院合作實施。廣州納泰將繼續為這一藥物的臨床研究提供藥物導入系統和藥物製劑。為此，公司已經著手規劃在生物島建設一個符合GMP要求的核酸藥物凍乾粉劑的中試生產車間。公司的首席科學家路陽博士強調：“這個製劑生產車間將是世界一流的，不僅僅為科特拉尼，也將為我們整個集團一系列核酸干擾藥物的產業化提供服務。廣州納泰的目標就是迅速成為國內領先和國際前沿的核酸干擾藥物製劑研發和生產企業。”

 

 

 

關於注射用科特拉尼

 

科特拉尼由兩種小干擾核苷酸(siRNA)寡核苷酸組成，分別以TGF-β1和COX-2的信使核糖核酸(mRNA)為靶向，並與組氨酸-賴氨酸多肽共聚物(HKP)複合形成納米顆粒。每種siRNA可以抑制其靶向mRNA的表達。兩種siRNA的組合使用可產生降低促纖維化因數的協同效應，這些靶向信使核糖酸的抑制對與纖維化相關的下游基因包括α-SMA、Col1A1和Col3A1等會產生影響。此外，TGF-β1和COX-2的降低會促進成纖維細胞的凋亡，因此，科特拉尼具有廣泛應用於許多炎症和纖維化驅動的疾病狀態的潛力。科特拉尼用於治療增生性瘢痕的給藥途徑為皮內(瘢痕內)注射。

 

 

 

關於廣州納泰

 

廣州納泰生物醫藥技術有限公司(Guangzhou NanotidesPharmaceuticals Co., Ltd., www.nanotides.com)是國家千人計畫專家陸陽博士創新創業團隊和廣州香雪制藥公司合資成立的生物醫藥技術企業，是一家專門從事核酸干擾(RNAi)藥物導入系統、小核酸藥物製劑研發創制和產業化的高科技企業，位於廣州國際生物島。公司具有完整堅實的知識產權及多項國際領先的核心技術，先後承擔國家十二五和十三五重大新藥創制專項課題，在小核酸藥物體內導入系統開發和核酸藥物製劑工藝研究領域領先全球。廣州納泰通過參與“注射用科特拉尼”的產業化研究，將獲得這一藥物相關的特定比例的收益。

 

 

 

 

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