以寡核酸和多肽藥物研發為主題的年會“Oligonucleotide & Peptide Therapeutics Conference”，於3月27-29日在美國波士頓市劍橋鎮舉辦。僅就核酸藥物而言，幾乎所有的具備一定實力並致力於核酸藥物開發的企業悉數到場：Alnylam, Arrowhead, Arbutus, Dicrna, Ionis, Moderna, Miregen, Quark, Rxi, Silences和Sirnaomics等都派出代表在會上發言，加上來自Harvard, MIT和 University of Massachusetts等名校學者專家們的演講，以及Roche, Sanofi和Merck等跨國藥企科研人員的參與, 使這一年會很像是一個核酸新藥創制的峰會。會上關於核酸藥物的演講主要圍繞以下主題：（1）寡核酸藥物和藥物導入的進展；（2）核酸藥物開發的創新平臺；（3）核酸藥物的合成與醫藥化學；（4）RNA藥物及其導入技術；（5）作為腫瘤免疫調節的核酸創新藥，等等。

聖諾制藥的首席科學家陸陽博士在會上做了題為“應用多肽納米導入技術研製核酸干擾抗組織纖維化創新藥”的報告。報告仲介紹了聖諾團隊研發的“全球新”（First-in-Class）化藥品種“科特拉尼”目前在美國進入臨床的情況，以及近期在中國展開臨床試驗的計畫。科特拉尼利用雙靶點核酸干擾抑制劑和多肽納米藥物導入技術，通過直接降低病灶內組織纖維化和炎症的病理反應，從而達到治療手段的創新藥。該藥物不僅在藥物設計和製劑生產上獨據優勢，而且具有廣泛的臨床應用前景。目前批准進入臨床研究的適應症屬於臨床匱缺和病人急需，市場潛力巨大。陸陽博士指出，科特拉尼在美國進入臨床試驗和將在中國進入臨床試驗標誌著中國核酸干擾藥物的研發創制水準及監督管理水準正在和國際接軌，並為更多的自主創新的核酸干擾藥物在中國進入臨床應用鋪平道路。同時，通過增生性瘢痕的治療作為第一個臨床適應症，在證明臨床前研究堅實結果的基礎上，我們將通過嚴格的臨床研究設計和驗證，進一步深刻瞭解科特拉尼對於組織纖維化和炎症反應的作用機理，並為該藥物未來更多的臨床應用提供依據。在會上陸博士介紹了科特拉尼在治療肝纖維化和肝膽管癌方面的計畫和初步的動物模型實驗結果，並闡明針對這兩個適應症已經完成和美國FDA的臨床前會議的溝通，並得到明確的路徑指導可在近期申報IND。

增生性瘢痕病症目前是所有發展中國家和工業化國家中的一個亟待解決的重要臨床問題。燒傷，外傷和外科手術都可能導致過度瘢痕形成，引起永久的功能損害或者毀容。由於生理性傷口癒合的畸變導致的增生性瘢痕，可以在對深層真皮的任何損傷後出現。瘢痕可能引起疼痛、瘙癢和攣縮，而且過度瘢痕會顯著影響患者的生理功能，對身體和心理健康產生負面影響。增生性瘢痕形成的病理生理學表明，皮膚受損後傷口癒合過程中出現了延長的炎症和增殖期。在促進增生性瘢痕形成的各種細胞因數中，已知TGF-β1是異常纖維化反應的關鍵調節因數，而COX-2則是促發炎症和增殖介質的重要調節因數。 

科特拉尼的藥物活性部分由兩種小干擾核酸（siRNA）組成，分別以TGF-β1和COX-2的信使核糖核酸(mRNA)為靶向，並通過組氨酸-賴氨酸多肽共聚物(HKP)複合形成納米顆粒製劑，促進藥物的有效遞送。兩種siRNA的組合使用可有效敲低促纖維化因數的表達，所產生的協同效應會導致與組織纖維化相關的下游基因的下調。這些基因包括：α-SMA，Col1A1和Col3A1。研究數據還表明，TGF-β1和COX-2的降低會促進成纖維細胞的凋亡。而這一獨特的療效具有廣泛應用於許多炎症和纖維化驅動的疾病狀態的治療。