研究与开发
img

Sirnaomics通过内部开发创新的候选产品及新颖的RNAi、mRNA的递送平台,建立了强大的生物疗法产品管线,成为首
家在肿瘤学领域取得RNAi疗法积极Ⅱ a期临床结果的公司。


在中美两国,我们至少有16种候选产品处于临床前阶段及Ⅱ 期临床试验。其产品适用于广泛的适应症领域,从肿瘤及纤维化疾病,到心脏代谢、病毒性疾病和肝脏疾病。

我们专注于开发新型RNA疗法递送平台,包括:

  • 用于RNAi疗法全身及局部给药的PNP递送平台;
  • 用于RNAi疗法全身给药到肝细胞的GalNAc RNAi递送平台;
  • 用于改善siRNA的递送和释放到肝细胞的PDOV平台;
  • 用于mRNA疗法及其疫苗的PLNP递送平台。
img

药物递送系统

Sirnaomics创新的RNA递送平台使我们有别于其他药物研发公司。众所周知,递送平台在将RNA疗法完整地递送至所需细胞至关重要。我们专有的PNP递送平台和新型的GalNAc递送平台相较于传统的递送平台更具优势。

Sirnaomics的多肽纳米颗粒 (PNP) 递送平台
我们专有的PNP递送平台可以通过局部或全身给药的方式将siRNA和mRNA递送至细胞。我们处于肿瘤学领域IIb期的核心产品STP705研究的成功证实了我们的PNP递送平台的有效性,确保我们有能力加速开发其他使用PNP递送平台的产品。 我们专有的PNP递送平台不仅有效地提升了细胞吸收和内体释放的递送效率,且其可以携带一个以上的siRNA短段,可同时沉默多个靶基因。与此同时,PNP递送平台可以在细胞内进行生物降解,具有更低的毒性。
Sirnaomics的GalNAc-RNAi 递送平台
我们的新型GalNAc-RNAi递送平台,GalAhead™和PDoV-GalNAc,能够针对性地递送到肝脏肝细胞,具有增强的内体逃逸特性和siRNA双靶向设计。GalAhead™和PDoV-GalNAc依靠肽结合物和独特的RNA结构,能够同时靶向一个或多个基因。相较于传统的GalNAc-RNAi递送平台,我们的专利配方提高了细胞的吸收率,实现了多基因靶向,并提供了更高的效率。