二零二二年六月十五日，美国马里兰州盖瑟斯堡市|中国苏州生物医药产业园—Sirnaomics Ltd. （“Sirnaomics”，股份代号： 2257.HK），是一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司。 Sirnaomics宣布STP705治疗原位鳞状细胞皮肤癌(isSCC)IIa期临床试验结果经同行评审发表于2022年5月《皮肤病药物杂志》（Journal of Drugs in Dermatology，“JDD”）。该项”TGF-β1和COX-2基因沉默疗法应用于成人原位鳞状细胞皮肤癌中的安全性与有效性”的研究表明，STP705在治疗原位鳞状细胞皮肤癌患者时展现出良好的安全性和耐受性。

 

该原创型论文的主要结果展示了这项单中心、随机、剂量递增队列研究，此研究评估不同剂量的STP705皮内输注治疗原位鳞状细胞皮肤癌患者的安全性和有效性。STP705是一种TGF-β1和COX-2联合组氨酸—赖氨酸多肽(siRNA/HKP)纳米粒子基因沉默疗法。主要终点为获得完全组织学清除的受试者比例。25名受试者注射了不同剂量的STP705，其中19名受试者(76%)达到了组织学清除。在30μg治疗组和60μg治疗组中，组织学清除率分别达到了80%和100%。研究结果显示，STP705是目前治疗原位鳞状细胞皮肤癌中较为无创且安全有效的。其建议未来研究剂量为30μg/次和60μg/次。

 

去年举行的2021年秋季临床皮肤病学会议上，迈阿密大学米勒医学院皮肤病学教授、美国皮肤病学会董事会成员、STP705用以治疗isSCC临床研究首席研究员Brian Berman博士就STP705的临床开发与试验结果的细节进行汇报演讲。演讲结束后对现场2000多名与会者进行现场调查，以验证STP705治疗isSCC是否满足临床实践的医疗需求，并且是否有意愿使用这一创新药。调查结果显示，现场与会皮肤病医师对于STP705的临床应用给予满分的评价。在同一会议期间推动的Gore Range Capital皮肤健康创新大赛(Skin Health Innovation Competition)中，Sirnaomics的STP705被评为三个优选项目之一。

 

“目前经批准的非手术的isSCC治疗方法数量有限。经我们的研究结果表明，STP705有可能成为一种可行的治疗选择对于非手术型的非黑色素瘤皮肤癌患者，刊物与调查结果进一步验证了该新型siRNA疗法的临床应用潜力。”Sirnaomics执行董事兼首席医务官Michael Molyneaux博士说道，“TGF-β1和COX-2过度的基因表达与SCC的发展密切相关，其中TGF-β1在肿瘤发展的过程中具有重要的作用。而通过基于RNAi的治疗方法，例如使用STP705，可以使这些基因沉默，我们有可能通过该非侵入性的治疗方法阻止isSCC的增殖。本次研究对该论点提供了有力的支持，我们计划在未来的研究中继续评估30μg和60μg的剂量。”

 

Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示：“公司候选产品STP705适用于治疗isSCC的Ⅱa期临床研究结果于以临床为核心的刊物经同行评审发表，加之临床皮肤科医生积极正面的反馈，进一步增强了我们推进STP705应用于治疗各种类型的非黑色素瘤临床研究的信心。这类流行性癌症每年在美国有逾500万新增病例，外科手术切除患者的肿瘤进展、转移和复发的风险会有所增加，且同时有感染、血肿或留下疤痕的风险。这些患者需要一种具有替代性和非侵入性的治疗方案。这就是我们推动在临床试验中评鉴STP705巨大应用前景的原因。”

 

关于非黑色素瘤皮肤癌和鳞状细胞原位癌

非黑色素瘤皮肤癌(NMSC)是人类肿瘤最为常见的形式， NMSC构成了多种非黑色毒瘤的皮肤癌，其中包括鳞状细胞皮肤癌(SCC)、基底细胞癌(BCC)、乳房外柏哲德氏病(EMPD)、默克麦克氏细胞癌(MCC)和皮肤附件肿瘤。其中，BCC和SCC在NMSC中占比较高，初步估计每年在美国有超过500万新增病例。而鳞状细胞原位癌，又名鲍恩氏病，是SCC的雏形。 BCC和SCC同为NMSC的两个主要亚型之一。

 

根据《2012年美国人口中非黑色素瘤皮肤癌（角质细胞癌）的发病率预估》，2020年美国isSCC新增病例为130万，预计2030年会增至340万例。而在中国，据中国临床肿瘤学会的数据，2020年isSCC新增1.1万例，预计2030年患者会增至2.6万例。

 

世界卫生组织授权的”国际癌症研究机构”报告（2019年）显示，2018年全球男性和女性死于NMSC的人数为65,155人，其中亚洲NMSC患者的死亡率占全球总数的41.9%，明显高于其他个别地区。

 

外科手术是目前治疗NMSC最常见的治疗方案，但各种形式的手术方案都会带来明显的皮肤不良事件、疤痕、感染和出血等风险。且手术也有一定复发率。有基于此，获得美国食品和药物管理局批准的安全有效的局部注射疗法仍有庞大的医疗需求。

 

关于STP705

Sirnaomics的主要候选产品STP705是一种siRNA（小干扰核酸）疗法，利用双靶向抑制特性和多肽纳米颗粒(PNP)增强递送来直接敲低TGF-β1和COX-2基因表达。该候选产品已获得美国食品药品监督管理局(FDA)和中国国家药品监督管理局(NMPA)的多项IND批准，包括治疗胆管癌、非黑色素瘤皮肤癌和增生性瘢痕。STP705还获得了治疗胆管癌和原发性硬化性胆管炎的孤儿药称号。 STP705目前针对不同的适应症进行了五项临床试验：一项IIa期临床试验针对鳞状细胞原位癌(isSCC)，一项治疗基底细胞癌(BCC)的II期临床试验，一项治疗瘢痕疙瘩的I/II期临床试验，一项治疗增生性瘢痕的I/II期临床试验，以及一项治疗肝癌的I期临床试验。

 

关于Sirnaomics

Sirnaomics是一家RNA疗法生物制药公司，公司候选产品处于临床前及临床阶段，专注于探索及开发创新药物，用于治疗存在医疗需求及庞大市场机会的适应症。 Sirnaomics是在中国和美国均拥有重要市场地位的首家临床阶段RNA疗法生物制药公司，且是首家将其核心产品STP705的RNAi疗法在肿瘤学领域取得积极IIa期临床结果的公司。如欲了解更多关于公司信息，可浏览：www.sirnaomics.com。

 

联系方式：

Michael Molyneaux, MD, MBA

Sirnaomics执行董事兼首席医务官

电邮：MichaelMolyneaux@sirnaomics.com

 

投资者关系：

叶永基

Sirnaomics中国区首席财务官

电邮：NigelYip@sirnaomics.com

 

美国传媒查询：

Alexis Feinberg

电话：+1 203 939 2225

电邮：Alexis.Feinberg@westwicke.com

 

亚洲传媒查询：

李耀荣

电话：+852 3150 6707

电邮：sirnaomics.hk@pordahavas.com