专注于应用核酸干扰技术(RNAi)进行新药创制的国际生物制药企业 - 圣诺制药(Sirnaomics)今天宣布，该公司应用小干扰核酸(siRNA)候选药STP707通过系统给药的 I期临床IND申报，由美国食品药品监督管理局(FDA)获准"可实施临床研究"，并启动针对晚期多种实体肿瘤患者的临床试验。

此项题为【评价STP707对难治性晚期/转移性或无法手术切除的实体瘤患者静脉给药安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性的多中心、开放、剂量爬坡和剂量扩展I期研究】的临床试验，即将启动临床受试者招募。

圣诺制药的这一主导候选药物STP707，是一款同时具有抗肿瘤与抗纤维化作用的小干扰核酸(siRNA)药物。它利用其双靶向抑制特性和优化的多肽纳米颗粒(HKP+H)递送系统，通过静脉给药直接靶向实体肿瘤和转移肿瘤病灶。TGF-β1和 COX-2的高表达已经被充分确认具有对肿瘤发生和发展的关键调节作用。因此，这两个基因的表达被认为是用于多类肿瘤治疗的最佳药物抑制靶点组合。早期的临床前研究表明，在肿瘤微环境中同时敲低TGF-β1和 COX-2这两个靶点,可以有效地诱导活性T细胞浸润。一项更为深入的研究表明，STP707和PD-L1单抗的联用治疗可在小鼠原位肝肿瘤模型中展示出显著的抗肿瘤协同作用。因此，STP707单药或者与免疫检查点抑制剂联用很有可能为多个肿瘤治疗提供一个更为有效的治疗手段。

圣诺制药创始人、总裁兼首席执行官陆阳博士指出："圣诺制药首个用于肿瘤治疗的静脉给药制剂STP707的IND申报获得美国FDA批准，是我们为满足临床急需而研发创制新型核酸干扰药物进程中的又一重大里程碑。基于临床前抗肿瘤核酸干扰药物创制的经验，圣诺制药的靶点选择和系统给药递送可以支持新型抗肿瘤药物的高成功率。这一假设已在我们的临床和临床前研究中得到初步验证。目前，圣诺制药在应用核酸干扰创新药治疗肿瘤领域处于业内领先地位。"

圣诺制药的首席医疗官Michael Molyneaux医学博士评论道："这项IND申报获准对圣诺来说是一个重要突破。这使我们得以通过静脉注射来扩大我们的治疗范围，提供了更多的机会来研究应对临床急需攻克的危重疾病。期望我们严格的肿瘤治疗‘一揽子’临床研究设计能够使我们更为深入地了解STP707对多种实体肿瘤类型的影响。在之前的IND临床前研究阶段中，我们已观察到STP707 在多种肿瘤类型中出色的安全性以及非常好的疗效。”

关于【STP707】

STP707分别由靶向TGF-β1和COX-2 mRNA的两个小干扰核酸(siRNAs)组成，并与专有的组氨酸-赖氨酸共聚肽(HKP+H) 配制成纳米颗粒制剂。每个单独的siRNA都具备抑制相应靶点mRNA表达的能力，并可将这两个siRNA联合使用而产生协同效应。TGF-β1和COX-2的过度表达在肿瘤形成中起着关键的调节作用。在STP707的临床前非人灵长类研究中，静脉注射给药后可观察到包括肝脏和肺等器官中的TGF-β1和COX-2基因表达被敲低。此外，在临床前诸多动物模型实验中，STP707显示出对多种实体肿瘤类型的抗肿瘤活性。而TGF-β1在肿瘤微环境中的过度表达与T细胞功能耗竭有关，所以通过减少肿瘤微环境中的TGF-β1的作用，可以更有利于活性T细胞渗透到肿瘤微环境中。

圣诺制药

圣诺制药(Sirnaomics)是一家拥有多个临床研究项目的核酸新药创制领军企业。总部位于美国马里兰州，在中国苏州、广州和香港设有分公司，在北京、波士顿和洛杉矶设立有职能办公室。公司的使命是开发新药疗法，减轻病患痛苦，增进人类健康，并在高需求医疗领域推进患者治疗。公司的宗旨是：创新引领、全球视野、重视病患。高层管理团队的成员在美国和中国的生物制药行业、临床开发、金融和商业管理方面有着丰富的综合经验。公司得到机构投资者和企业合作伙伴的支持。圣诺制药拥有国际领先的核酸药物导入技术和新药创制及产业化平台，并具有坚实的知识产权组合和丰富的产品线。圣诺制药目前重点治疗领域包括肿瘤、病毒感染、纤维化和代谢疾病。