羊城创新传喜讯 核酸新药进临床

2017年05月02日

 

 

国家新药创制重大专项品种之一的核酸干扰创新药科特拉尼(研发代码:STP705),近期获得国家食品药品监督管理总局(CFDA)正式批准进入临床试验。科特拉尼是由国家“千人计划”特聘专家陆阳博士领军的创新创业团队自主研发创制、与广州市香雪制药股份有限公司(广州香雪)产业化合作的“全球新” (First-in-Class) 化药品种,通过广东省食品药品监督管理局逐级申报,在审评过程中被列入国家重大专项特殊审评程序无色通道。这项批准,标志着我国自主创新的核酸干扰药物实现了临床试验“零的突破”。

 

 

广州纳泰生物医药技术有限公司作为国家新药创制重大专项的参与单位以及专门负责科特拉尼导入系统研发和药品制剂生产的单位,负责制剂开发制备,为这项"里程碑"式的成果作出重要贡献。应该强调的是,作为中国首例自主创新的核酸干扰药物得以临床试验(IND)批准,是与广州市和广州开发区吸引高端科技人才极其创业团队的政策和鼓励创业创新的大环境分不开的。而通过上市制药企业香雪制药与海归创新创业团队合作推动创新药的产业化进程,更是取得此项创新药取得重大里程碑进步的关键。

 

 

 

 

核酸干扰自2006年获得诺贝尔医学和生理学奖以来,已成为国际上众多科学团队和制药企业竞相寻求新药创制的利器,已有20多个新药品种和40多个临床试验在紧锣密鼓地推进。而在我国,虽然也有一定的工作基础和投入,但在科特拉尼的临床试验批准之前,还没有自主创新的核酸干扰药物进入临床。这其中既有创新药研发的成熟程度问题,也有和监管部门沟通以及缺乏相应法规等原因。科特拉尼的研制和选择以皮肤增生性瘢痕预防和治疗的适应症作为突破口,通过1.1类化药向CFDA申报临床批文,以扎实的临床前药学、药效学和药物安全评价为基础,开拓了和监管部门共同推进核酸干扰新药创制在中国推进的崭新途径。这是我国首个自主研发并具有核心知识产权保护的创新核酸干扰药物,无论是对参与项目的企业本身,还是对我国创新药物监管制度的创新和产业化的完善,都具有举足轻重的意义。

 

 

对这一突破性的进展,广州纳泰的董事长、科特拉尼的发明人和项目负责人陆阳博士表示:“目前全球已经有二十多个处于不同临床研究阶段的核酸干扰创新药物,有些药物将会在近期获批上市。注射用科特拉尼获得中国临床研究的批文,代表着我国核酸干扰药物产业化进入一个新阶段,同时也是我们整个创业团队长期以来坚持创新、不断努力的结果,并突显出了CFDA在创新药物监管方面的创新和突破。”

 

 

核酸干扰药物有效成药的关键是体内导入系统的作用和能力。在前期大量研发的工作基础上,广州纳泰在赖组氨酸多肽聚合物的分析纯化,工业生产,制剂放大的工作中起到至关重要的作用。实际上,"注射用科特拉尼"用于治疗增生性瘢痕的临床申请,早在2014年10月就通过广东省药监局提交给了CFDA,并在2015年5月获得国家卫计委推荐而进入特殊审评通道。"我们非常高兴科特拉尼能够获得批文,在中国开展临床研究,这也是我们长期坚持创新药物开发的重大收获," 广州纳泰总经理姬建军先生表示。"我们已经建立的核酸干扰药物制剂和纳米导入系统平台,不仅为科特拉尼提供了规模化生产的保证,而且为今后一系列核酸干扰创新药的产业化提供了完备充分的生产条件。我们将尽快开展相关的人体安全性和有效性评价,争取在这一领域赶上发达国家。”

 

 

 

 

对于随后即将开始的临床研究,陆阳博士团队将联合香雪制药,与国内多家顶级的临床研究CRO和三甲医院合作实施。广州纳泰将继续为这一药物的临床研究提供药物导入系统和药物制剂。为此,公司已经着手规划在生物岛建设一个符合GMP要求的核酸药物冻干粉剂的中试生产车间。公司的首席科学家路阳博士强调:“这个制剂生产车间将是世界一流的,不仅仅为科特拉尼,也将为我们整个集团一系列核酸干扰药物的产业化提供服务。广州纳泰的目标就是迅速成为国内领先和国际前沿的核酸干扰药物制剂研发和生产企业。”

 

 

 

关于注射用科特拉尼

 

科特拉尼由两种小干扰核苷酸(siRNA)寡核苷酸组成,分别以TGF-β1和COX-2的信使核糖核酸(mRNA)为靶向,并与组氨酸-赖氨酸多肽共聚物(HKP)复合形成纳米颗粒。每种siRNA可以抑制其靶向mRNA的表达。两种siRNA的组合使用可产生降低促纤维化因子的协同效应,这些靶向信使核糖酸的抑制对与纤维化相关的下游基因包括α-SMA、Col1A1和Col3A1等会产生影响。此外,TGF-β1和COX-2的降低会促进成纤维细胞的凋亡,因此,科特拉尼具有广泛应用于许多炎症和纤维化驱动的疾病状态的潜力。科特拉尼用于治疗增生性瘢痕的给药途径为皮内(瘢痕内)注射。

 

 

 

关于广州纳泰

 

广州纳泰生物医药技术有限公司(Guangzhou NanotidesPharmaceuticals Co., Ltd., www.nanotides.com)是国家千人计划专家陆阳博士创新创业团队和广州香雪制药公司合资成立的生物医药技术企业,是一家专门从事核酸干扰(RNAi)药物导入系统、小核酸药物制剂研发创制和产业化的高科技企业,位于广州国际生物岛。公司具有完整坚实的知识产权及多项国际领先的核心技术,先后承担国家十二五和十三五重大新药创制专项课题,在小核酸药物体内导入系统开发和核酸药物制剂工艺研究领域领先全球。广州纳泰通过参与“注射用科特拉尼”的产业化研究,将获得这一药物相关的特定比例的收益。

 

 

 

 

__________________________

业务联系:姬建军总经理

电子邮件:gji@nanotides.com 

手机:+86-18026299809

固定电话: +86-20-84229842